ผู้ป่วยมะเร็งหันไปพึ่งจีนเพื่อเข้าถึงซันโวเซอร์ตินิบ ล่าสุดยานี้มีจำหน่ายในสหรัฐฯ

การเปิดตัวยาในสหรัฐฯ เปลี่ยนทางเลือกของครอบครัว

แอสตร้าเซนเนก้าแถลงเมื่อวันที่ 22 ตุลาคม 2026 ว่า ซันโวเซอร์ตินิบ ซึ่งเป็นยารักษามะเร็งที่ครอบครัวชาวอเมริกันบางครอบครัวเคยต้องเดินทางไปจัดหาจากจีน มีจำหน่ายในสหรัฐฯ แล้วภายใต้ชื่อการค้าเซฟโฟรฟี (Zegfrovy) การเปิดตัวครั้งนี้ปิดช่องว่างด้านการเข้าถึงยาที่ดำเนินมานานกว่า 15 เดือน หลังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) อนุมัติยาแบบเร่งรัดเมื่อวันที่ 2 กรกฎาคม 2025

สำหรับเด็บบี ดอปเพลต์ นักทำเครื่องประดับวัย 60 ปีในนครนิวยอร์ก ซึ่งมะเร็งปอดแพร่กระจายไปยังสมอง ช่องว่างดังกล่าวทำให้เธอต้องพึ่งยาที่นำเข้าจากต่างประเทศ แม็กซ์ ดอปเพลต์ ลูกชายของเธอบินไปเซี่ยงไฮ้และนำยากลับมา 26 กล่อง ในราคาประมาณ 10,000 ดอลลาร์สหรัฐ เมื่อถึงเดือนตุลาคม 2026 เธอใช้ยานี้มาแล้วราว 19 เดือน โดยมะเร็งส่วนใหญ่ยังควบคุมได้ควบคู่กับการฉายรังสีและการปรับขนาดยา

ประกาศความพร้อมจำหน่ายในสหรัฐฯของแอสตร้าเซนเนก้าทำให้ความคาดหมายก่อนหน้านี้ที่ว่ายาจะถึงมือผู้ป่วยชาวอเมริกันภายในสิ้นปี 2026 เปลี่ยนไป ขณะนี้ผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์สามารถรับยาได้ผ่านเครือข่ายจัดจำหน่ายและร้านขายยาเฉพาะทาง ซึ่งรวมถึงร้านยาของระบบบริการสุขภาพที่เข้าร่วม

การเปิดตัวยาเปลี่ยนการตัดสินใจเฉพาะหน้าของผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์ตามข้อบ่งใช้ที่ได้รับอนุมัติ แต่ปัญหาในวงกว้างยังคงอยู่ กล่าวคือ ชาวอเมริกันที่เป็นมะเร็งระยะลุกลามหันไปหาการรักษาในต่างประเทศ เมื่อไม่มีการรักษานั้นในประเทศ เมื่อไม่ผ่านเกณฑ์เข้าร่วมการทดลอง หรือเมื่อทางเลือกที่เหลือดูไม่เหมาะกับโรคของตน

อุตสาหกรรมยาของจีนที่ขยายตัวกำลังเพิ่มทางเลือกเหล่านั้น ครอบครัวที่พิจารณาการรักษาต้องรับมือกับหลักฐานทางการแพทย์ ค่าใช้จ่าย กฎการนำเข้า และการดูแลภาวะแทรกซ้อน ซึ่งมักเกิดขึ้นในช่วงที่โรคลุกลามอย่างรวดเร็ว

เหตุใดครอบครัวหนึ่งจึงมองหาทางเลือกนอกนิวยอร์ก

เด็บบี ดอปเพลต์ได้รับการวินิจฉัยในช่วงปลายปี 2023 หลังมีอาการไอต่อเนื่อง เคมีบำบัด ภูมิคุ้มกันบำบัด และการผ่าตัดช่วยควบคุมมะเร็งของเธอได้หลายเดือน แต่ในเดือนธันวาคม 2024 ผลสแกนพบเนื้องอกขนาดเล็ก 10 จุดในสมอง

มะเร็งของเธอมีการกลายพันธุ์แบบแทรกในเอ็กซอน 20 ของยีน EGFR โดย EGFR เป็นโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับสัญญาณซึ่งสั่งให้เซลล์เติบโต การแทรกในเอ็กซอน 20 คือการเปลี่ยนแปลงเฉพาะจุดในคำสั่งของยีนที่อาจทำให้สัญญาณเหล่านั้นทำงานต่อเนื่อง ยารุ่นเก่าหลายชนิดที่มุ่งเป้า EGFR ใช้ได้ผลไม่ดีนักกับการกลายพันธุ์แบบนี้

มีทางเลือกการรักษาในสหรัฐฯ แต่แต่ละทางมีข้อกังวลสำหรับครอบครัว แม็กซ์กังวลเรื่องความเป็นพิษของอะมิแวนตามาบ และแพทย์หลายคนที่เขาปรึกษาตั้งข้อสงสัยว่ายาจะเข้าถึงมะเร็งในสมองได้ดีเพียงใด ในเดือนมกราคม 2025 แม่ของเขาไม่ได้รับเข้าร่วมการทดลองซิพาเลอร์ตินิบที่ศูนย์มะเร็งเมโมเรียล สโลน เคตเทอริง เนื่องจากมีแผลเป็นที่ปอดเล็กน้อย

มีการศึกษาซันโวเซอร์ตินิบในสหรัฐฯ แต่การทดลองที่เกี่ยวข้องอาจสุ่มให้ผู้เข้าร่วมได้รับเคมีบำบัดเพียงอย่างเดียว มะเร็งของเด็บบีลุกลามหลังได้รับเคมีบำบัดมาแล้ว ขณะที่จีนอนุมัติซันโวเซอร์ตินิบตั้งแต่เดือนสิงหาคม 2023 ทำให้การซื้อยาจากร้านขายยาในจีนเป็นอีกทางเลือกหนึ่ง

แม็กซ์ ดอปเพลต์ วิศวกรคอมพิวเตอร์ผู้จัดการดูแลรักษาให้แม่ เล่าถึงความหมายของการไปรับยาด้วยตนเองว่า

การขึ้นเครื่องบินไปรับยาแล้วนำกลับบ้านให้ความรู้สึกเหมือนเป็นเป้าหมายในชีวิตของผม

แม็กซ์กล่าวว่าเขารู้จักชาวอเมริกันอย่างน้อย 30 คนที่เดินทางไปจีนเพื่อรับซันโวเซอร์ตินิบ ตัวเลขนี้เป็นการนับจากประสบการณ์ส่วนตัว ไม่ใช่ยอดรวมทั่วประเทศ นอกจากนี้ เขายังช่วยผู้หญิงวัย 70 ปีคนหนึ่ง ซึ่งรู้หลังใช้ยาไปสามเดือนว่ายาไม่ได้ผล แม้จะจัดหายาไว้พอใช้หกเดือนก็ตาม

เหตุใดการอนุมัติและการเข้าถึงยาจึงเกิดคนละช่วงเวลา

เส้นทางของซันโวเซอร์ตินิบแสดงให้เห็นขั้นตอนสามส่วนที่แตกต่างกัน ได้แก่ การอนุญาตให้สั่งจ่ายยา การจัดจำหน่ายเชิงพาณิชย์ และความสามารถของผู้ป่วยแต่ละรายในการเข้าถึงยา ขั้นตอนเหล่านี้อาจเกิดห่างกันหลายเดือนหรือหลายปี

• สิงหาคม 2023: สำนักงานผลิตภัณฑ์การแพทย์แห่งชาติจีนอนุมัติซันโวเซอร์ตินิบสำหรับมะเร็งปอดระยะลุกลามบางชนิด หลังผ่านการรักษามาก่อน
• มกราคม 2025: เด็บบี ดอปเพลต์ไม่ได้รับเข้าร่วมการทดลองซิพาเลอร์ตินิบ และครอบครัวจึงหันไปหาซันโวเซอร์ตินิบจากจีน
• 2 กรกฎาคม 2025: FDA อนุมัติซันโวเซอร์ตินิบแบบเร่งรัดสำหรับผู้ใหญ่ที่เข้าเกณฑ์ ซึ่งโรคลุกลามระหว่างหรือหลังได้รับเคมีบำบัดที่มีแพลทินัม
• 1 กันยายน 2026: แอสตร้าเซนเนก้าลงนามข้อตกลงจัดจำหน่ายทั่วโลกกับบริษัท Dizal Pharmaceutical
• 22 ตุลาคม 2026: แอสตร้าเซนเนก้าประกาศว่ายาพร้อมจำหน่ายในสหรัฐฯ ผ่านเครือข่ายจัดจำหน่ายและร้านขายยาเฉพาะทาง

ข้อบ่งใช้ในสหรัฐฯ ครอบคลุมผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็กระยะลุกลามเฉพาะที่หรือแพร่กระจาย ซึ่งมีการแทรกในเอ็กซอน 20 ของยีน EGFR ที่ตรวจพบด้วยชุดตรวจที่ FDA อนุมัติ โรคต้องลุกลามระหว่างหรือหลังได้รับเคมีบำบัดที่มีแพลทินัม คำว่าแพร่กระจายหมายถึงมะเร็งลามออกจากตำแหน่งเริ่มต้น

แอสตร้าเซนเนก้ายังระบุว่าได้ยื่นคำขอใช้ยาเป็นการรักษาเริ่มต้นในสหรัฐฯ และจีน โดยมีผลการทดลองระยะที่ 3 WU-KONG28 สนับสนุน หน่วยงานกำกับดูแลทั้งสองแห่งให้สถานะการรักษาที่มีศักยภาพสูง (Breakthrough Therapy Designation) สำหรับข้อบ่งใช้นี้ ซึ่งเป็นสถานะที่มุ่งเร่งการพัฒนาและทบทวนยา ในประกาศไม่ได้ระบุวันที่จะมีคำตัดสินคำขอดังกล่าว

หลักฐานทางคลินิกระบุอะไรบ้าง

การอนุมัติของ FDA อาศัยผลการทดลองพหุชาติระยะที่ 2 ชื่อ WU-KONG1B ในกลุ่มที่แอสตร้าเซนเนก้าหยิบยกมาในประกาศ มีผู้ป่วย 85 คนได้รับยาวันละ 200 มิลลิกรัม ผู้ประเมินอิสระยืนยันว่าผู้ป่วย 46% หรือ 39 คน มีการตอบสนองของเนื้องอก

ในผู้ป่วย 39 คนที่ตอบสนอง ระยะเวลาการตอบสนองมัธยฐานอยู่ที่ 11.1 เดือน และ 72% ตอบสนองนานอย่างน้อยหกเดือน การตอบสนองหมายถึงเนื้องอกหดตัวมากพอที่จะเข้าเกณฑ์การวัดของการศึกษา ส่วนตัวเลขระยะเวลานี้กล่าวถึงผู้ป่วยที่เนื้องอกตอบสนอง

การศึกษา WU-KONG1B โดยรวมมีผู้เข้าร่วม 202 คน และประเมินขนาดยา 200 กับ 300 มิลลิกรัม อัตราการตอบสนองในกลุ่มสุ่มรับยาทั้งสองขนาดใกล้เคียงกันที่ 45.9% และ 47.2% เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์รุนแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษาเกิดขึ้น 40.7% ในกลุ่มขนาดต่ำ และ 58.6% ในกลุ่มขนาดสูง ต่างกัน 17.9 จุดเปอร์เซ็นต์ ไม่มีรายงานผู้เสียชีวิตจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา

รายงานผู้ป่วยจากจีนที่ตีพิมพ์เผยรายละเอียดเส้นทางการรักษาของผู้ป่วยรายหนึ่ง ชายวัย 67 ปีที่เป็นมะเร็งอะดีโนคาร์ซิโนมาปอดระยะ IVB เริ่มรับซันโวเซอร์ตินิบวันละ 300 มิลลิกรัมเมื่อวันที่ 15 ธันวาคม 2023 หลังหยุดการรักษาก่อนหน้านี้เนื่องจากผลข้างเคียงและความยากลำบากในการเข้าถึงหลอดเลือดดำ

ขนาดเส้นผ่านศูนย์กลางเนื้องอกที่วัดได้ลดจาก 4.4 เซนติเมตรเหลือ 3.8 เซนติเมตร หลังใช้ซันโวเซอร์ตินิบ 13 เดือน มะเร็งของเขายังไม่ลุกลาม เขามีอาการท้องเสียเล็กน้อยและการอักเสบรอบเล็บ ซึ่งเรียกว่าพาโรนีเคีย ระยะเวลาที่โรคไม่ลุกลามรวมของเขานานถึง 34 เดือนจากการรักษาหลายวิธี ผู้เขียนระบุว่าระยะเวลาที่ยาวนานกว่านั้นอาจเป็นผลจากประโยชน์ร่วมกันของการรักษาต่างๆ ที่ให้ต่อเนื่องกัน

แอสตร้าเซนเนการะบุว่า การอนุมัติในสหรัฐฯ อย่างต่อเนื่องอาจขึ้นอยู่กับการยืนยันประโยชน์ทางคลินิกจากการทดลองเพิ่มเติม การอนุมัติแบบเร่งรัดเปิดทางให้ผู้ป่วยเข้าถึงยาได้เร็วขึ้น โดยใช้ตัวชี้วัดอย่างการยุบตัวของเนื้องอกและระยะเวลาการตอบสนอง พร้อมกำหนดให้มีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อยืนยันประโยชน์ดังกล่าว

ยานี้ยังต้องติดตามอาการอย่างใกล้ชิด

เอกสารกำกับยาของแอสตร้าเซนเนการะบุว่าเซฟโฟรฟีอาจทำให้เกิดปอดอักเสบรุนแรง ปัญหาระบบทางเดินอาหาร ปฏิกิริยาทางผิวหนังรุนแรง และพิษต่อดวงตา ในกลุ่มผู้ป่วย 121 คนที่ใช้ประเมินความปลอดภัย พบอาการท้องเสีย 73% พิษต่อดวงตา 13% และโรคปอดอักเสบคั่นระหว่างเนื้อเยื่อหรือปอดอักเสบ 1.7%

โรคปอดอักเสบคั่นระหว่างเนื้อเยื่อและปอดอักเสบเกี่ยวข้องกับความเสียหายหรือการอักเสบในปอด หากหายใจลำบาก ไอ หรือมีไข้ขึ้นใหม่หรืออาการแย่ลง ต้องเข้ารับการประเมินทางการแพทย์โดยเร็ว เอกสารกำกับยาระบุให้แพทย์ระงับการรักษาเมื่อสงสัยภาวะแทรกซ้อนนี้ และหยุดยาอย่างถาวรเมื่อยืนยันแล้ว

จำนวนผู้ป่วยและขนาดยาที่แตกต่างกันในการศึกษา ทำให้แพทย์ต้องพิจารณาข้อมูลความปลอดภัยหลายชุด ความจำเป็นในการปรับขนาดยาของเด็บบี ดอปเพลต์ และความถี่ของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์รุนแรงที่สูงขึ้นเมื่อใช้ยา 300 มิลลิกรัมในการทดลอง WU-KONG1B แสดงให้เห็นว่าเหตุใดการสั่งจ่ายยาจึงต้องมีการดูแลต่อเนื่อง

สูตรยาที่ใช้ในสหรัฐฯ คือวันละ 200 มิลลิกรัมพร้อมอาหาร ยาชนิดอื่นอาจเปลี่ยนวิธีที่ร่างกายจัดการกับซันโวเซอร์ตินิบ และยานี้อาจรบกวนยาคุมกำเนิดชนิดฮอร์โมนบางชนิด ผู้ป่วยควรให้แพทย์ทบทวนรายการยาทั้งหมดและจัดการการเปลี่ยนแปลงที่จำเป็น

บทบาทของจีนไม่ได้จำกัดอยู่แค่ยาเพียงชนิดเดียว

ข้อมูลประมาณการของโกลด์แมน แซคส์ระบุว่า จีนมีสัดส่วนสูงถึง 46% ของยาใหม่ที่ได้รับการทดสอบทั่วโลกในปี 2025 การเติบโตของจีนยังครอบคลุมการรักษาด้วย CAR-T ซึ่งปรับแต่งเซลล์ภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยให้จดจำและโจมตีมะเร็ง ผู้ป่วยชาวอเมริกันและยุโรปกำลังเดินทางไปจีนเพื่อเข้าร่วมการทดลองการรักษาเหล่านี้

ทาเลเทร็กตินิบเป็นอีกตัวอย่างหนึ่งของการรักษามะเร็งแบบมุ่งเป้าที่ขยายตัวในจีน เมื่อวันที่ 20 ธันวาคม 2024 สำนักงานผลิตภัณฑ์การแพทย์แห่งชาติจีนอนุมัติยานี้ในชื่อโดฟเบลรอน (Dovbleron) สำหรับมะเร็งปอดระยะลุกลามบางชนิดที่มีความผิดปกติของยีน ROS1 หลังเคยได้รับยายับยั้ง ROS1 มาก่อน ROS1 เป็นสัญญาณการเติบโตคนละชนิดกับ EGFR การตรวจระดับโมเลกุลจึงช่วยระบุว่าการรักษาแบบใดเหมาะกับมะเร็งของผู้ป่วย

ในการศึกษา TRUST-I ผู้ป่วย 66 คนที่เคยรับไครโซทินิบมีอัตราการตอบสนองที่ยืนยันแล้ว 51.5% และอัตราการควบคุมโรค 83.3% การควบคุมโรครวมทั้งกรณีที่เนื้องอกหดตัวและกรณีที่โรคคงที่ ระยะเวลารอดชีวิตโดยปราศจากการลุกลามของโรคมัธยฐานอยู่ที่ 7.6 เดือน หมายความว่าเมื่อถึงเวลานั้น ผู้ป่วยครึ่งหนึ่งมีโรคลุกลามหรือเสียชีวิตแล้ว ส่วนอีกครึ่งยังไม่เกิดเหตุการณ์ดังกล่าว

โจว ไฉ่ชุน ผู้อำนวยการด้านมะเร็งวิทยาของโรงพยาบาลเซี่ยงไฮ้ อีสต์ กล่าวว่า ทาเลเทร็กตินิบแสดงฤทธิ์ต่อรอยโรคในสมองและโรคที่ดื้อต่อไครโซทินิบ ยานี้ได้รับสถานะการรักษาที่มีศักยภาพสูงจากหน่วยงานกำกับดูแลทั้งในสหรัฐฯ และจีน ซึ่งสะท้อนว่าการพัฒนายาอาจเกี่ยวข้องกับทั้งสองระบบ

ผู้บริหารบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพยังกล่าวถึงการเปลี่ยนแปลงของสถานที่จัดการทดลองระยะแรก สตีฟ พอตส์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Breakthru Medicine กล่าวว่า ผู้บริหารระดับสูงของบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพเกือบทั้งหมดจากราว 60 คนที่เข้าร่วมการประชุมในเดือนพฤษภาคม 2026 วางแผนทำการศึกษาระยะที่ 1 ในออสเตรเลีย ยุโรป หรือจีน โดยทั่วไปการทดลองระยะที่ 1 เป็นขั้นแรกของการทดสอบการรักษาในมนุษย์ เน้นประเมินความปลอดภัยและขนาดยา

ความรวดเร็วขึ้นอยู่กับมากกว่ากำหนดเวลาการทบทวน

ภาพรวมอุตสาหกรรมของตลาดหลักทรัพย์ฮ่องกงปี 2019 ระบุว่า โดยทั่วไปยาไบโอโลจิกใช้เวลา 10 ถึง 15 ปีตั้งแต่การค้นพบ ผ่านการทดลองทางคลินิก จนออกสู่ตลาด เอกสารดังกล่าวอธิบายข้อกำหนดด้านข้อมูลทางคลินิกที่ครอบคลุม และการติดตามความปลอดภัยอย่างต่อเนื่องหลังยาออกสู่ตลาด

การเปรียบเทียบในเอกสารระบุว่า ช่วงเวลาพิจารณาคำขอเริ่มต้นเพื่อศึกษาวิจัยในมนุษย์ใช้เวลาไม่เกิน 60 วันในจีน และ 30 วันในสหรัฐฯ ส่วนการทบทวนคำขอขึ้นทะเบียนยาตามปกติใช้เวลา 200 ถึง 300 วันทำการในจีน และ 10 เดือนในสหรัฐฯ โดยระบุด้วยว่ากระบวนการอนุมัติแต่ละประเภทแตกต่างกัน

กำหนดเวลาที่เผยแพร่เหล่านี้ครอบคลุมเพียงบางส่วนของกระบวนการพัฒนา การจัดหาเงินทุน การเตรียมความพร้อมของโรงพยาบาล การรับสมัครผู้เข้าร่วม และการสื่อสารกับหน่วยงานกำกับดูแล ล้วนส่งผลต่อเวลาที่ผู้ป่วยจะเข้าร่วมการศึกษาได้ ผู้บริหารที่กล่าวถึงการเริ่มทดลองได้เร็วขึ้นในจีนและออสเตรเลียกำลังพูดถึงกระบวนการในทางปฏิบัติเหล่านี้

การผลิตเป็นอีกปัจจัยหนึ่ง ภาพรวมดังกล่าวอธิบายว่า ความแตกต่างเพียงเล็กน้อยในกระบวนการผลิตอาจเปลี่ยนความปลอดภัยและประสิทธิผลของแอนติบอดีโมโนโคลนอล ซึ่งเป็นยาที่ผลิตโดยใช้เซลล์มีชีวิต สำหรับผู้ป่วยที่พิจารณายาไบโอโลจิกหรือการรักษาด้วยเซลล์ในต่างประเทศ แหล่งผลิตและกระบวนการผลิตจึงเป็นส่วนหนึ่งของการตัดสินใจทางการแพทย์

สิ่งที่เปลี่ยนไปเมื่อนอกระบบสหรัฐฯ

FDA ระบุเมื่อเดือนกันยายน 2026 ว่า ข้อมูลการทดลองทางคลินิกจากต่างประเทศต้องผ่านมาตรฐานด้านหลักฐานเดียวกัน ไม่ว่าจะมาจากประเทศใด ในแถลงการณ์ที่ร่วมเขียนโดยผู้บริหารหน่วยงานด้านยา ชีววัตถุ อุปกรณ์การแพทย์ และมะเร็งวิทยา FDA ระบุว่าแนวปฏิบัติทางคลินิกที่ดีไม่ใช่เพียงเรื่องเอกสาร:

ไม่ใช่พิธีการทางราชการที่ทำไปตามระเบียบ

แนวปฏิบัติทางคลินิกที่ดีประกอบด้วยกฎเกณฑ์เรื่องการให้ความยินยอมโดยได้รับข้อมูลครบถ้วน การจัดเก็บข้อมูลที่เชื่อถือได้ และการคุ้มครองผู้เข้าร่วม การทดลองในจีนอาจได้รับอนุญาตจากหน่วยงานกำกับดูแลระดับประเทศและผ่านการอนุมัติด้านจริยธรรม ขณะที่ผู้เข้าร่วมชาวอเมริกันได้รับการดูแลภายใต้เงื่อนไขการให้ความยินยอม การกำกับดูแล และกฎหมายของประเทศนั้น

เอมิลี ฮิลเลียร์ด โฆษกกระทรวงสาธารณสุขและบริการมนุษย์สหรัฐฯ กล่าวถึงข้อกังวลของ FDA ต่อการรักษาที่จัดหาจากต่างประเทศว่า:

เตือนผู้ป่วยถึงความเสี่ยงด้านความปลอดภัยและคุณภาพที่อาจเกิดขึ้นจากการรักษานอกระบบกำกับดูแลของเรา

ศูนย์ควบคุมและป้องกันโรคสหรัฐฯ เตือนว่า ยา บริการห้องปฏิบัติการ และอุปกรณ์การแพทย์ในต่างประเทศอาจอยู่ภายใต้การกำกับดูแลที่แตกต่างกัน ความเสี่ยงรวมถึงผลิตภัณฑ์ปลอม การปนเปื้อน การหมดอายุ และการเก็บรักษาที่ไม่เหมาะสม ปัญหาที่เกี่ยวข้องกับการติดเชื้อเป็นภาวะแทรกซ้อนที่พบบ่อยที่สุดในกลุ่มผู้เดินทางไปรักษาพยาบาล และอาจมีช่องทางเยียวยาทางกฎหมายจำกัดกว่า

การนำยาส่วนบุคคลกลับเข้าประเทศมีกฎอีกชุดหนึ่ง โดยทั่วไปห้ามนำเข้ายาที่ยังไม่ได้รับอนุมัติ แม้ FDA อาจใช้ดุลยพินิจในกรณีโรคร้ายแรงที่อาจไม่มีการรักษาที่ได้ผลในประเทศ นโยบายโดยทั่วไปกำหนดปริมาณยาไม่เกินสามเดือน และให้ระบุแพทย์ในสหรัฐฯ ผู้รับผิดชอบ หรือแสดงหลักฐานว่าเริ่มการรักษาในต่างประเทศแล้ว ครอบครัวควรหารือกับแพทย์มะเร็งวิทยาเกี่ยวกับสถานะปัจจุบันของยาก่อนจัดซื้อ

นโยบายการวิจัยยังเกี่ยวข้องกับเซลล์ ความยินยอม และความมั่นคง

เมื่อวันที่ 18 มิถุนายน 2025 FDA ดำเนินการแยกต่างหากด้วยการระงับการทดลองใหม่บางรายการที่ส่งเซลล์มีชีวิตของชาวอเมริกันไปยังจีนและประเทศอื่น เพื่อดัดแปลงพันธุกรรมก่อนนำกลับเข้าสู่ร่างกายผู้ป่วย หน่วยงานระบุข้อกังวลว่าบางครั้งผู้เข้าร่วมไม่ทราบหรือไม่ได้ให้ความยินยอมต่อการขนส่งและการนำเซลล์กลับเข้าสู่ร่างกายในภายหลัง

มาร์ตี มาคารี กรรมาธิการ FDA ยังแสดงข้อกังวลว่าบริษัทผู้รับบางแห่งมีพรรคคอมมิวนิสต์จีนเป็นเจ้าของหรือควบคุมบางส่วน การดำเนินการดังกล่าวเกิดขึ้นหลังมีการสรุปกฎด้านความมั่นคงของข้อมูลในเดือนธันวาคม 2024 และมีผลบังคับใช้ในเดือนเมษายน 2025 โดย FDA ระบุว่าข้อยกเว้นเปิดทางให้ส่งตัวอย่างจากการทดลองทางคลินิก รวมถึง DNA ไปต่างประเทศได้

สำหรับผู้ที่กำลังพิจารณาการรักษาด้วยเซลล์ ประเด็นเหล่านี้นำไปสู่คำถามที่ต้องถามอย่างชัดเจน ได้แก่ เซลล์จะถูกส่งไปที่ใด ใครเป็นผู้จัดการ จะมีการดัดแปลงพันธุกรรมอย่างไร และผลิตภัณฑ์ที่ได้จะผ่านการทดสอบแบบใดก่อนนำมาใช้รักษา

รัฐบาลทรัมป์เปิดตัวปฏิบัติการ TrialBlazer ในเดือนมิถุนายน 2026 เพื่อเร่งกระบวนการบางส่วนของ FDA และดึงดูดการทดลองระยะแรกให้เกิดขึ้นในสหรัฐฯ ผู้แทนราษฎรจอห์น มูลีนาร์และเด็บบี ดิงเกลยังร่วมสนับสนุนร่างกฎหมายที่กำหนดให้กระทรวงการคลังสหรัฐฯ ตรวจสอบและอนุมัติข้อตกลงด้านเภสัชกรรมระหว่างบริษัทสหรัฐฯ กับบริษัทจีน

ปีเตอร์ โคลชินสกี หุ้นส่วนผู้จัดการของ RA Capital Management ซึ่งลงทุนในบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพของจีน สนับสนุนความร่วมมือในการพัฒนายารักษามะเร็งว่า:

เราอาจเป็นคู่ขัดแย้งกันในหลายด้าน แต่เราไม่ได้แข่งขันกับพวกเขาเพื่อรักษามะเร็ง เรากำลังร่วมมือกับพวกเขาเพื่อรักษามะเร็ง

สิ่งที่ครอบครัวควรเตรียมก่อนจัดการรักษาในต่างประเทศ

ผู้ป่วยมะเร็งชาวอเมริกันราว 7% เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกเพื่อการรักษา แม็กซ์ ดอปเพลต์พัฒนาแอปพลิเคชันฟรีที่ใช้ปัญญาประดิษฐ์จับคู่เวชระเบียนกับข้อมูลการทดลอง โดยมีผู้ป่วยใช้แล้วราว 300 คน การค้นหาการศึกษาที่อาจเข้าร่วมได้เป็นเพียงขั้นแรก จากนั้นต้องประเมินทางการแพทย์ว่าผู้ป่วยเข้าเกณฑ์หรือไม่ และประโยชน์คุ้มกับความเสี่ยงหรือไม่

แพทย์มะเร็งวิทยาในสหรัฐฯ ช่วยตรวจสอบได้ว่ายาที่เพิ่งมีจำหน่ายหรือการทดลองในประเทศเหมาะกับการกลายพันธุ์และประวัติการรักษาของผู้ป่วยหรือไม่ เว็บไซต์ ClinicalTrials.gov ยังลงรายการการศึกษาจำนวนมากในต่างประเทศด้วย ครอบครัวที่พิจารณาการทดลองในต่างประเทศควรขอรายละเอียดการขึ้นทะเบียน การอนุมัติด้านจริยธรรม แผนการศึกษา และแบบฟอร์มแสดงความยินยอมฉบับภาษาอังกฤษ

ทีมรักษาในต่างประเทศควรอธิบายวิธีติดตามผลข้างเคียง ระยะเวลาที่ผู้ป่วยต้องพำนักอยู่ใกล้สถานพยาบาล และผู้รับผิดชอบค่าใช้จ่ายเมื่อเกิดภาวะแทรกซ้อน สำหรับยาที่นำกลับบ้าน ครอบครัวต้องจัดเตรียมแหล่งผลิต การเก็บรักษา และการขนส่งที่เชื่อถือได้ พร้อมบันทึกข้อมูลครบถ้วนเกี่ยวกับยาทุกชนิดและทุกขนาด

ควรตรวจสอบความคุ้มครองของประกันก่อนเดินทาง เพราะแผนประกันของสหรัฐฯ หลายแผนไม่ครอบคลุมการรักษาในต่างประเทศ ผู้ป่วยควรวางแผนว่าใครจะดูแลผลข้างเคียงหลังเดินทางกลับ และพิจารณาความคุ้มครองสำหรับการเคลื่อนย้ายผู้ป่วยฉุกเฉิน หากมีไข้ หายใจถี่ เจ็บหน้าอก สับสน หรืออ่อนแรงรุนแรงหลังการรักษา ควรเข้ารับการรักษาโดยด่วน และแจ้งแพทย์ว่ารับการรักษาที่ใดและด้วยวิธีใด

การเปิดตัวเซฟโฟรฟีในสหรัฐฯ ทำให้ผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์ไม่จำเป็นต้องเดินทางไปต่างประเทศเพื่อรับยาชนิดนี้อีกต่อไป แต่สำหรับการรักษาทดลองชนิดอื่น คำถามในทางปฏิบัติยังสำคัญเช่นเดิม ได้แก่ การเข้าถึงการศึกษาที่เหมาะสม การให้ความยินยอมที่เข้าใจได้ กระบวนการผลิตที่เชื่อถือได้ และการดูแลต่อเนื่องเมื่อผู้ป่วยกลับถึงบ้าน

ประเด็นสำคัญ

• แอสตร้าเซนเนก้าประกาศว่าเซฟโฟรฟีพร้อมจำหน่ายในสหรัฐฯ เมื่อวันที่ 22 ตุลาคม 2026 มากกว่า 15 เดือนหลัง FDA อนุมัติแบบเร่งรัด
• ข้อบ่งใช้ที่ได้รับอนุมัติครอบคลุมมะเร็งปอดบางชนิดที่มีการแทรกในเอ็กซอน 20 ของยีน EGFR และลุกลามระหว่างหรือหลังเคมีบำบัดที่มีแพลทินัม
• ในกลุ่มหลักที่ใช้ประเมินประสิทธิผล ผู้ป่วย 46% จาก 85 คนตอบสนอง โดยระยะเวลาการตอบสนองมัธยฐานของผู้ที่ตอบสนองอยู่ที่ 11.1 เดือน
• ยานี้ต้องติดตามอาการปอดอักเสบ ท้องเสีย ปฏิกิริยาทางผิวหนัง ปัญหาดวงตา และปฏิกิริยาระหว่างยา
• งานวิจัยด้านยาและการรักษาด้วยเซลล์ในจีนที่ขยายตัวกำลังดึงดูดผู้ป่วยที่มีทางเลือกจำกัดในประเทศของตน
• การรักษาในต่างประเทศต้องวางแผนอย่างรอบคอบเรื่องความยินยอม ค่าใช้จ่าย กฎการนำเข้า เวชระเบียน และการดูแลต่อเนื่อง